Рыбалкина Марина Георгиевна — к. м. н., доцент кафедры госпитальной педиатрии
460014, г. Оренбург, ул. Советская, д. 6
6 Sovetskaya Str., Orenburg, 460014
Скачкова Маргарита Александровна — д. м. н., профессор, заведующая кафедрой госпитальной педиатрии
460014, г. Оренбург, ул. Советская, д. 6
6 Sovetskaya Str., Orenburg, 460014
Карпова Елена Георгиевна — к. м. н., доцент кафедры госпитальной педиатрии
460014, г. Оренбург, ул. Советская, д. 6
6 Sovetskaya Str., Orenburg, 460014
Тарасенко Наталья Фёдоровна — к. м. н., доцент кафедры госпитальной педиатрии
460014, г. Оренбург, ул. Советская, д. 6
6 Sovetskaya Str., Orenburg, 460014
Жаркова Наталья Алексеевна — клинический ординатор кафедры госпитальной педиатрии
460014, г. Оренбург, ул. Советская, д. 6
6 Sovetskaya Str., Orenburg, 460014
Абубакирова Анастасия Викторовна — ассистент кафедры госпитальной педиатрии
460014, г. Оренбург, ул. Советская, д. 6
6 Sovetskaya Str., Orenburg, 460014
Цель исследования. Оценить переносимость, безопасность и эффективность таргетных препаратов, применяемых в терапии муковис- цидоза (МВ) у детей.
Дизайн. Ретро- и проспективное сравнительное исследование.
Материалы и методы. В исследование включили 12 больных от 3 до 18 лет с полным генетическим диагнозом МВ, подходящего для таргетной терапии (ТТ), и наличием хронического бронхолегочного процесса. Семь детей получали двухкомпонентный, пять — трехкомпонентный препарат. В качестве контрольной группы выбраны также 12 пациентов с МВ, но не получающие ТТ, — они сопоставимы с участниками основной группы по возрасту и полу, имеют мутации соответствующих классов. Проведено клиническое и лабораторноинструментальное обследование всех участников. Контроль состояния осуществлялся на старте лечения, через 2 недели, 1, 3, 6 месяцев.
Результаты. На старте у большинства больных отмечались незначительные жалобы, купировавшиеся самостоятельно. Нежелательные побочные эффекты, приведшие к отмене препарата, зафиксированы у 1 пациента на фоне двухкомпонентной терапии. У пациентов, получающих трехкомпонентный препарат, выявлены более значимые улучшения показателей нутритивного статуса, выраженное и стабильное снижение значений потовой пробы.
Заключение. Современная ТТ МВ хорошо переносится, быстро улучшает состояние пациентов, особенно при назначении трехкомпонентного препарата. Субъективные ощущения пациентов по улучшению дыхания не получили подтверждения по результатам изучения функции внешнего дыхания, что требует дальнейшего наблюдения на большей выборке.
Aim. To evaluate tolerability, safety and efficacy of target products used in the treatment of cystic fibrosis (CF) in children.
Design. Retrospective and prospective comparative study.
Materials and methods. The study included 12 patients aged 3 to 18 years old with complete genetic analysis of CF, which can be treated with target therapy (TT), and a chronic bronchopulmonary process. Seven children were treated with a two-component drug and five children — with a three-component drug. A control group included 12 patients with CF, but not treated with TT; the groups were similar in age and sex and had mutations of respective classes. All subjects underwent clinical, laboratory and instrumental tests and assessments. Condition was monitored at baseline, in 2 weeks, 1, 3, 6 months.
Results. At baseline, the majority of patients had minor complaints which resolved without any intervention. Adverse effects, which required drug discontinuation, were recorded in one patient treated with the two-component drug. Patients, who received the three-component therapy, had significant improvement in nutritional status, marked and stable reduction in sweat test values.
Conclusion. Modern TT for CF is well-tolerated, quickly improves patients' state, especially when a three-component drug is used. Subjective perception of improved breathing function, reported by patients, was not confirmed with pulmonary function test results and requires monitoring in a larger population.
The authors declare that there are no conflicts of interest present.